Banebrydende kræftbehandling godkendt i USA

Se PDF

CAR-T har været ­undervejs i ca. 10 år og ­foregår ved at udtage ­T-celler (en type immunceller) fra patienter, ­hvorefter de ­genmodificeres og formeres, og tilbageføres til patienten. ­Genmodificeringen betyder, at T-cellerne nu kan binde sig til – og nedbryde – specifikke ­blodkræfttyper.

Lidt populært sagt er udfordringen, at kroppens eget ­immunforsvar i form af T-cellerne ikke angriber kræftcellerne, da kræftcellerne er kroppens egne celler, der blot er muteret. ­Behandlingsformen CAR-T omprogrammerer patientens immunforsvar, så den ­ignorerer dette forhold og nu angriber de ofte dødelige blod- og knoglemarvskræftformer.

CAR-T fik sit gennembrud, da man brugte den som et sidste forsøg på at helbrede kronisk syge leukæmipatienter. I ca. 83 pct. af tilfældene kunne behandlingen forlænge livet hos ellers døende patienter og i nogle tilfælde kunne den endda helbrede. 

I følge USA’s Institut for Kræft (National Cancer ­Institute) ­diagnosticeres ca. 3.000 amerikanske børn og unge i ­alderen 0 til 20 år med akut leukæmi hvert år. Dette gør ­kræftformen til den mest udbredte kræft­sygdom i denne ­aldersgruppe, hvor hidtidige behandlingsmuligheder med ­kemoterapi og ­stamcelletransplantationer ikke har været ­succesfulde hos omkring 25 pct. af patienterne. CAR-T er ­blevet ­godkendt i USA til behandling af patienter op til 25 år. ­Indtil ­videre er behandlingen dog ganske dyr med en pris på ca. $ 475.000 pr. behandling. Det hævdes, at den føderale regering allerede har betalt ca. $ 200 mio. til brug for testforsøg med CAR-T-behandling, før medicinalselskabet Novartis, som i dag tilbyder CAR-T under navnet Kymriah, købte rettigheder til behandlingen. Derfor appellerer den amerikanske forening ”Medicin alle har råd til” til at tage en mindre pris for behandlingen.

Selv om mange er blevet succesfuldt behandlet med CAR-T, og FDA har udråbt metoden som et historisk gennembrud for genterapibehandling, er der også mange bivirkninger ved ­behandlingen. Disse er bl.a. neurologiske i form af ­hævelser af ­hjernen, og dels kan T-cellerne også angribe raske celler. ­Samtidigt kan de genmodificerede T-celler generere for mange ­affaldsstoffer under nedbrydningen af kræftcellerne, så nyrerne sættes ud af funktion. Der har derfor været flere dødsfald blandt de ­behandlede patienter, der dog heller ikke har kunnet helbredes med andre behandlinger.

En anden udfordring ved behandlingen er, at den som ­udgangspunkt skal individuelt tilpasses, da der er forskelle på, hvordan den enkelte patient modtager behandlingen. Novartis’ ­CAR-T-behandling har vist gode helbredelsesresultater, men det er et spørgsmål, hvor hurtigt selskabet kan fremstille individuelle terapier til patienter over hele USA. Selv mener Novartis, de kan levere behandlingen til ca. 20 amerikanske hospitaler inden for en måned.

FDA’s godkendelse af CAR-T betyder, at konkurrerende selskaber som Kite Pharma, der netop er opkøbt af ­bioteknologiselskabet ­Gilead Sciences for $ 11,9 mia., og Juno Therapeutics også ­melder sig på udbudssiden, da begge disse selskaber ­udvikler ­CAR-T-terapier. Kite Pharma afventer pt. FDA’s ­godkendelse af deres CAR-T-behandling. CAR-T-behandlingen har uden tvivl ­potentiale til også at skabe andre banebrydende ­behandlingsformer til livstruende sygdomme. Vi tror, at dette kommer til at lægge et pres på FDA til at fremskynde udviklingen og gennemgangen af disse behandlingstyper.

Afdeling Globale Aktier og Globale Aktier Etik har haft Gilead Sciences i porteføljen siden maj 2014. Prospekter og central ­investorinformation er tilgængelig på cww.dk.